למה משפחות דושן מחפשות בחו"ל?
דושן היא מחלה מתקדמת בלי ריפוי. הטיפול הסטנדרטי מאט, לא עוצר. כשהורים רואים את הילד מאבד יכולות שנה אחרי שנה, השאלה "מה עוד אפשר לעשות" היא טבעית, והתשובות שהאינטרנט נותן מגיעות מארה"ב, מגרמניה, מסין ומהודו: טיפולי תאי גזע, פרוטוקולים של לייזר, תרופות שאושרו רק במדינה אחת. חלקן מחקר רציני, חלקן עסק.
ההבדל שחשוב להבין: ניסוי קליני מול קליניקה פרטית
| ניסוי קליני רשום | קליניקה פרטית | |
|---|---|---|
| רישום | ClinicalTrials.gov או מרשם אירופי, עם פרוטוקול ציבורי | אין; הפרוטוקול של הקליניקה |
| עלות | הטיפול חינם ברוב המקרים; לעיתים מכסים טיסות | תשלום מלא, לרוב עשרות אלפי דולרים לטיפול |
| קריטריונים | נוקשים: גיל, מוטציה, יכולת הליכה | גמישים |
| מעקב | מדידות מוגדרות, ועדת אתיקה | לפי הקליניקה, לרוב דיווח המשפחה |
| מה לומדים | תוצאות מתפרסמות | בדרך כלל לא |
הטיפול שאמור מקבל שייך לקטגוריה השנייה: פרוטוקול של קליניקה פרטית בארה"ב, בתשלום, בלי ניסוי מבוקר. המשפחה אומרת זאת בגלוי, ואנחנו כתבנו על זה בשקיפות.
שאלות שחובה לשאול כל קליניקה
- האם הטיפול אושר על ידי רשות כלשהי, ולאיזו מחלה? "מאושר" לטיפול אורתופדי אינו "מאושר" לדושן.
- האם יש פרסום מדעי על הטיפול בדושן, וכמה חולים הוא כלל? פרסום על חולה בודד במחלה אחרת הוא ממצא ראשוני, לא הוכחה.
- מה הסיכונים ומה הטיפול לא יעשה? קליניקה שעונה "אין סיכונים" היא סימן אזהרה.
- מה המחיר המלא, כולל חזרות, ומה קורה אם הרופא מפסיק לטפל? (למשפחה של אמור זה קרה אחרי הטיפול הראשון.)
- האם הרופא בישראל מוכן לעקוב אחרי הילד במקביל ולמדוד את התוצאות?
מה כן מאושר, ואיפה
למוטציות Nonsense (כמו של אמור) אושר באירופה אטלורן (Translarna), אך לא ב-FDA, והנתונים על יעילותו שנויים במחלוקת. לחסרים מסוימים יש תרופות "דילוג אקסונים" שאושרו ב-FDA במסלול מואץ. ב-2023 אושר ב-FDA טיפול גנטי ראשון (Elevidys) לגילאים ולמוטציות מוגדרים. מי שרוצה לדעת מה פתוח לילד שלו מתחיל בנוירולוג המטפל ובמאגר ClinicalTrials.gov, לא בפרסומת.
המחיר האמיתי
המחיר הוא לא רק הטיפול. טיסות עם ילד בכיסא גלגלים, שהות של ימים עד שבועות, מלווה, ביטוח, ואובדן ימי עבודה של ההורה. המשפחה של אמור לא פרסמה מחיר לטיפול בודד, אבל יעד הקמפיין, ₪3,500,000 לסדרת טיפולים עם חיפוש תורם ומחקר, נותן מושג על סדר הגודל כשמחשבים את הכל.
איך לקרוא דיווח של משפחה
כשמשפחה כותבת "ההידרדרות נעצרה", היא מתארת מה שהיא רואה, וזה חשוב. אבל דושן מתקדם בגלים, סטרואידים ופיזיותרפיה משפיעים גם הם, ותקווה משפיעה על מה שרואים. דיווח כן הוא כזה שמציין גם מה לא השתנה. מיקאלה, למשל, כותבת שהידיים של אמור נחלשו לפני הטיפולים ושהוא עדיין תלוי בעזרה כמעט בכל דבר. ככה נשמע דיווח שאפשר להאמין לו.
רוצים לעזור לאמור עכשיו? התרומה מתבצעת בדף הקמפיין המאובטח בגיוס מהלב.
לתרומה לאמור